Thérapie génique : présent et espoirs

Lorsque les patients viennent en consultation au centre de maladies rares, ils y viennent d’abord pour avoir des conseils et des encouragements pour la prise en charge de leur pathologie rétinienne dégénérative. Après explications sur les mécanismes conduisant à la maladie et à l’annonce de l’absence de traitement curatif, la question des perspectives de la recherche, des thérapies innovantes vient très vite. Nous abordons alors les différentes approches à l’étude dont la thérapie génique.